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实验公布基因疗法治疗遗传性眼疾成果

时间:2015-01-21      阅读:443

实验公布基因疗法治疗遗传性眼疾成果

    近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。
    这项研究针对的是一种叫作“无脉络膜症”的眼部疾病,这种疾病通常为双眼进行性发病,位于眼球后部的脉络膜会不断萎缩,直至*消失引发失明。遗传因素导致的特定基因缺失被认为是致病主因。
    将携带这种特定基因的一种无害病毒注入视网膜感光细胞中,整个过程与白内障手术类似。研究人员希望通过病毒感染的形式让这种基因发挥作用,使眼部能正常产生感光细胞所需蛋白质以阻止其死亡,进而使病情发生逆转。
    此次公布的是6名两年前接受治疗的患者情况。为对照治疗效果,这些患者均只有一只眼睛接受了治疗。手术6个月后,这些患者的病情均出现好转。
    65岁的患者乔纳森·怀亚特说,两年前他的视力已经非常差,左眼看东西尤其模糊。在接受治疗后,他看球赛主要靠这只眼,“感觉球场的绿色更亮了,球衣上的号码也看得更清楚”。
    表示,*试验结果“出乎意料”,虽然尚不能确定疗效能否*保持,但至少在两年的观察期中保持良好。更重要的是,试验结果证实了基因疗法的安全性,未来有望对有这种遗传缺陷的人提前采取基因疗法。

YSRIBIO1425    Ceforanide    头孢雷特标准品    60925-61-3    200mg
YSRIBIO1426    Cefoperazone Dihydrate    头孢哌酮二水合物标准品    62893-19-0    200mg
YSRIBIO1427    Cefmetazole    头孢美唑标准品    56796-20-4    200mg
YSRIBIO1428    Cefmenoxime Hydrochloride    盐酸头孢甲肟标准品    75738-58-8    350mg
YSRIBIO1429    Cefixime    头孢克肟标准品    79350-37-1    500mg
YSRIBIO1430    Cefepime Hydrochloride    盐酸头孢吡肟标准品    123171-59-5    500mg
YSRIBIO1431    Cefditoren Pivoxil    头孢妥仑匹酯标准品    117467-28-4    350mg
YSRIBIO1432    Cefdinir    头孢地尼标准品    91832-40-5    200mg
YSRIBIO1433    Cefazolin    头孢唑林钠标准品    25953-19-9    400mg
YSRIBIO1434    Cefamandole Nafate    头孢孟多酯钠标准品    42540-40-9    200mg
YSRIBIO1435    Cefamandole Lithium    头孢孟多锂标准品    58648-57-0    200mg
YSRIBIO1436    Cefadroxil    羟氨苄头孢菌素标准品    66592-87-8    200mg
YSRIBIO1437    Cefaclor, Delta-3 Isomer    头孢克洛△3-异构体标准品    152575-13-8    30mg
YSRIBIO1438    Cefaclor    头孢克洛标准品    70356-03-5    400mg
YSRIBIO1439    Cathinone Hydrochloride CI  76333-53-4    50mg
YSRIBIO1440    Casticin    蔓荆子黄素标准品    479-91-4    25mg
YSRIBIO1441    Carvedilol    卡维地洛标准品    72956-09-3    200mg
YSRIBIO1442    Carteolol Hydrochloride    盐酸卡替洛尔标准品    51781-21-6    200mg

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